胆管癌（Biliary Tract Cancer，BTC）是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，包括肝内胆管癌、肝外胆管癌和胆囊癌，由于其早期症状隐匿、侵袭性强，多数患者确诊时已处于中晚期，传统手术切除率低，化疗、靶向治疗等手段疗效有限，患者预后极差，近年来，随着精准医疗时代的到来，癌症BTC治疗领域取得了突破性进展,为患者带来了前所未有的生存希望。
BTC治疗的困境：从“默默无闻”到“精准攻坚”
胆管癌的发病率在全球范围内逐年上升，但因其生物学行为复杂、缺乏特异性靶点，长期以来被称为“被遗忘的癌症”，过去，BTC的治疗以手术为核心辅以化疗，然而超过60%的患者确诊时已失去手术机会，即使接受手术，5年生存率也不足30%，化疗药物如吉西他滨、顺铂等有效率仅为20%-30%，且易产生耐药性，BTC的高度异质性使得传统“一刀切”的治疗模式难以满足患者需求，亟需更精准、高效的干预手段。
BTC治疗的突破：多学科协作下的“精准组合拳”
近年来，随着基因组学、免疫学等研究的深入，BTC治疗进入“精准化”与“个体化”新阶段，形成了手术、系统治疗、局部治疗等多学科协作的综合治疗体系。
靶向治疗：从“无靶可击”到“精准制敌”
约40%的BTC患者存在FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）融合或突变，这一发现成为靶向治疗的突破口，2022年，FGFR抑制剂佩米替尼（Pemigatinib）和英菲格拉替尼（Infigratinib）获FDA批准用于治疗FGFR2融合或突变的晚期BTC患者，客观缓解率（ORR）达30%-40%，中位无进展生存期（PFS）超过6个月，为这部分患者带来了显著生存获益，IDH1/2抑制剂（如ivosidenib）针对IDH1突变患者的治疗也显示出良好疗效，填补了特定基因亚型治疗的空白。
免疫治疗：激活人体“抗癌军团”
BTC具有肿瘤突变负荷（TMB）低、微环境免疫抑制等特点，但免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1抑制剂）仍为部分患者带来希望，联合治疗是当前免疫治疗的重要方向：“PD-1抑制剂+化疗”可改善患者免疫微环境，提高客观缓解率；“PD-1抑制剂+抗血管生成药物”（如仑伐替尼）可通过双重机制抑制肿瘤生长，对于微卫星不稳定（MSI-H）或高肿瘤突变负荷（TMB-H）的BTC患者，免疫单药治疗也显示出持久疗效。
局部治疗：针对“寡转移”的“精准狙击”
对于不可切除的局部晚期或寡转移BTC患者，局部治疗（如肝动脉灌注化疗、放射性栓塞、消融治疗等）可控制肿瘤进展、缓解症状，肝动脉灌注化疗（HAIC）可使部分患者肿瘤降期，从而获得手术机会；经动脉化疗栓塞（TACE）和经动脉栓塞（TAE）则适用于无法接受手术的中晚期患者，有效延长生存期。
双抗与ADC药物：新兴疗法的“潜力股”
除靶向和免疫治疗外，双特异性抗体（如靶向EGFR/HER3的patritumab deruxtecan）和抗体偶联药物（ADC）如“靶向TROP2的datopotamab deruxtecan”正在BTC治疗中开展临床试验，初步结果显示出良好的抗肿瘤活性,为未来治疗提供了更多可能。
未来展望：从“被动治疗”到“主动防控”
尽管BTC治疗已取得显著进步，但仍面临耐药、异质性等挑战，未来研究方向包括：
- 生物标志物的深入挖掘：通过液体活检等技术动态监测基因突变，指导个体化治疗；
- 联合治疗策略的优化：探索“靶向+免疫+局部治疗”的多模式联合，克服耐药；
- 早期诊断技术的突破：开发高灵敏度的血液检测或影像学方法，实现BTC的早筛早诊；
- 患者全程管理：建立多学科协作（MDT）模式,为患者提供从诊断到康复的全程支持。
癌症BTC治疗已从“无药可用”的困境走向“精准化、个体化”的新时代，从靶向药物的“精准制敌”到免疫治疗的“激活免疫”，从局部治疗的“精准狙击”到新兴疗法的“潜力无限”，每一次突破都为患者点亮了生命的曙光，随着医学研究的不断深入和跨学科协作的加强，我们有理由相信，BTC患者将拥有更长的生存期、更高的生活质量，最终实现“带瘤生存”甚至“临床治愈”的目标。